Incumplimiento de la Ley de Eroom
"Para resolver un problema de este tipo, lo más importante es ser capaz de razonar hacia atrás. Es un logro muy útil y muy fácil, pero la gente no lo practica mucho. En los asuntos cotidianos de la vida es más útil razonar hacia delante, y así se llega a descuidar lo otro". Sherlock Holmes, Estudio en escarlata
Incumplimiento de la Ley de Eroom
Entre octubre de 2014 y julio de 2025, un grupo de ~500 pacientes de Ambrose Cell Therapy (incluido nuestro grupo predecesor) infringieron la ley, la "Ley de Eroom." [1] Enseguida hablaremos más de Eroom. En primer lugar, ¿qué tienen que ver Sherlock Holmes y el razonamiento retrospectivo con la propuesta de mejoras exponenciales en la seguridad, la eficacia y el coste de la asistencia sanitaria?
Contrariamente al desarrollo de fármacos convencional e impulsado por la IA, empleamos el razonamiento retrospectivo sherlockiano para desarrollar una terapia de plataforma con células regenerativas derivadas de tejido adiposo (ADRC) para trastornos genéticos raros. De forma contraintuitiva, nuestro grupo predecesor fue pionero en nuestro programa seguro y experimental con enfermedades complejas prevalentes como la insuficiencia cardiaca congestiva (ICC).
"Antes de mi terapia con células madre en octubre de 2014, me dijeron que me preparara para el hospicio. Solo tenía 71 años, pero había estado ingresando en el hospital cada tres meses con insuficiencia cardíaca.
Desde que utilizo células madre, sólo he tenido que acudir una vez a urgencias por un episodio breve de fibrilación auricular en 2024. Las células madre (ADRC) me salvaron la vida". ensalzó a Patsy en su 81st cumpleaños. - Patsy- Clase IV insuficiencia cardíaca congestiva[2]
En comparación con los $1,3 millones que cuesta de por vida un trasplante de corazón o los $130.000 al año que cuesta el tratamiento de la insuficiencia cardíaca de clase IV, la espectacular mejoría de Patsy con un único tratamiento basado en el ADRC significó el inicio de una nueva era en la asistencia sanitaria.
Resultados comunicados por los pacientes de Ambrose demuestran un patrón consistente de beneficios sostenidos al tiempo que reducen significativamente el coste de la asistencia sanitaria.
Ley de Moore
En 1965, Gordon Moore, cofundador de Intel Corp, observó que el número de transistores de un chip de ordenador se duplicaba cada año. La Ley de Moore se convirtió en el principio de que la velocidad y la capacidad de los ordenadores se duplicarían cada dos años.
Con la IA, la potencia de cálculo continúa su crecimiento exponencial. Como resultado, la Era de la Información evolucionó hacia atrás, de los mainframes a los minis, pasando por los PC, los dispositivos portátiles, los wearables y los implantables.
Ley de Eroom
Burlándose de las grandes farmacéuticas, el Dr. Jack Scannell y sus colegas deletrearon "Moore's" al revés, es decir, Ley de Eroom. (Nature Review Drug Discovery 2012). Aquí señalan que la eficiencia y la eficacia del descubrimiento de fármacos experimentaron un declive exponencial durante décadas.
“Sin embargo, el número de nuevos medicamentos aprobados por cada mil millones de dólares gastados en I+D se ha reducido aproximadamente a la mitad cada 9 años desde 1950, multiplicándose por 80 en términos ajustados a la inflación".[3]
Un descenso de 80 veces representa una disminución de 98,75% en la relación coste-riesgo-beneficio.
Inversión de la Ley de Eroom
Siguiendo el ejemplo de la Ley de Moore, revisamos los datos de seguimiento de Ambrose sobre docenas de pacientes que habían padecido diversas enfermedades crónicas. Llegamos a la conclusión de que la ley de Eroom dista mucho de ser inamovible.
El resultado de los tres años de Rhonda encarna el potencial de una Ley de Ambrose para la atención sanitaria.
"Cuando tenía 60 años, tuve un aneurisma cerebral importante. Pasé dos meses en la UCI y estuve entrando y saliendo del hospital durante los ocho meses siguientes.
Antes de Ambrose, tomaba gabapentina, analgésicos y llamaba al 911 casi todas las semanas por dolores crónicos de espalda y ciática. Tomaba cinco medicamentos para la tensión arterial y utilizaba dos inhaladores para el asma inducida por la EPOC. Veía la televisión con el volumen a 72, no porque no pudiera oírla, sino porque no recordaba lo que se decía.
Desde que (Ambrose) células madre, camino, jardín, cocinar para mi familia y amigos en días festivos, y cuidar de mis nietos. Mi cardiólogo dice que soy un milagro médico, y mi neurólogo me hizo pruebas y dijo que mi memoria es" 99%". Gracias a Dios por las células madre".
Rhonda - 70 años.
Ley de Ambrose
La Ley de Ambrose establece que el Protocolo maestro Ambrose impulsa un crecimiento exponencial de la seguridad, la eficacia y el valor económico para los pacientes con enfermedades crónicas complejas.
La Ley de Ambrose requiere un razonamiento retrospectivo desde distintas direcciones. Para lograr un crecimiento exponencial de los resultados y la economía de la atención sanitaria, debemos:
- ofrecer Ambrose Cell Therapy como un servicio en lugar de poner un medicamento en un vial
- procesar los ADRC en el punto de atención en lugar de necesitar una planta de fabricación
- fijar el precio de nuestra terapia celular única en <10% del coste de por vida de los cuidados convencionales y en menos de 5% del coste total de las terapias génicas
- tienen como objetivo una tasa de respuesta positiva 90% con beneficios duraderos y sin efectos adversos relacionados con las células.
La irrelevancia inmutable de Pharma
Diez años después de la mordaz crítica de Scannell al desarrollo de fármacos, J Howick et al. (2022) redoblaron la apuesta por el riesgo y la falta de recompensa de los medicamentos más recetados. "En esta amplia muestra de 1567 intervenciones estudiadas en revisiones Cochrane, sólo 5,6% estaban respaldadas por pruebas de alta calidad. Los daños potenciales de las intervenciones sanitarias se midieron más raramente que los beneficios". [4]
Inimaginablemente, en 2025, Deloitte observó que el coste de la aprobación de un nuevo medicamento aumentó de $1.300 millones a $2.200 millones desde que Scannell publicó la Ley de Eroom.[5] Entre los resultados de Scannell, Howick y Deloitte, la caída es de unas 160 veces.
En otras palabras, desde 1950, el valor neto de los nuevos fármacos, productos biológicos y terapias celulares y genéticas se ha aproximado a un agujero de rosquilla.
Razonamiento raro
Nuestro razonamiento retrospectivo nos lleva a buscar la aprobación de la FDA para una terapia basada en el ADRC para un trastorno genético raro y expandirnos a partir de ahí.
- A partir de 2007, prestigiosos centros de investigación médica, como la Universidad de Tokio, la Universidad Erasmus, el Texas Heart Institute y el Cedars-Sinai, realizaron 71 ensayos clínicos o casos experimentales en los que trataron a 1.471 pacientes con ADRC procesados por Celution®.
- A lo largo de 10 años, Ambrose (y nuestro grupo predecesor) trató a más de 500 pacientes sin opciones con insuficiencia cardiaca, demencia, enfermedad de Parkinson, enfermedad de Crohn u otras afecciones prevalentes.
- Durante ese mismo periodo de 10 años, Ambrose proporcionó a unos 40 pacientes con enfermedades raras el derecho a probar sus ADRC; aproximadamente 90% de esos pacientes informaron de beneficios que les cambiaron la vida a pesar de sus mutaciones genéticas.[6]
- Síndrome de Ehlers-Danlos =25
- Síndrome uña-patela =1
- Síndrome de Marfan =3
- Síndrome de Rett =1
- Disgenesia del cuerpo calloso =1
- Hemocromatosis primaria =1
- Talasemia falciforme =1
- Encefalitis de Rasmussen con crisis refractarias =1
- Condromatosis sinovial =1
- Atrofia post-cortical Alzheimer =1
- Atrofia multisistémica - C =2
- Demencia temporal frontal =2
Nuestro audaz enfoque desafía el dogma del descubrimiento de fármacos con visión de futuro. En su lugar, seguimos a quienes desarrollaron Fecundación in vitro (FIV) para la infertilidad y trasplantes de médula ósea para los cánceres de la sangre fuera de los ensayos formales aprobados por la FDA.
Descifrar el código de los trastornos genéticos
Al igual que Holmes descifró un enigma familiar en "El ritual Musgrave" (1893),
Ambrose descifró los códigos celulares de Emilie, que padecía talasemia falciforme y síndrome de Marfan, una enfermedad del tejido conjuntivo.
La marcha atrás de Emilie
Tras sufrir una talasemia falciforme grave durante siete años, en agosto de 2023, Emilie voló de Londres a Los Ángeles para ejercer su Derecho a Probar la Terapia Celular Ambrose. Desde el único tratamiento con Ambrose de Emilie, no ha tenido ni una sola crisis drepanocítica grave.[7]
"Antes de Ambrose, ingresaba en el servicio de urgencias con una grave crisis de anemia falciforme casi todas las semanas. Pasé de estar muy enferma a que, tras el tratamiento (con Ambrose), mi cuerpo se pusiera en modo de curación. Hace un par de días me di cuenta de que la fase de curación parece haber terminado.
Me siento diferente. Es más estable. Se ha movido: siguiente etapa, siguiente etapa y siguiente etapa.
Lili, mi hija mayor, me invitó a un día de spa por mi (42º) cumpleaños. Nadé en la piscina durante 40 minutos.
Antes no podía hacerlo porque el agua fría me causaba dolor. He dormido muy bien. Nunca había ido a nadar con mi hija. Tiene 22 años.
Es realmente increíble. Al darme cuenta de esto, me siento mejor espiritualmente".
Ahorrar dinero mientras se salva una vida
Sólo en los dos últimos años, los ADRC de Emilie habrían ahorrado $135.000 al sistema sanitario estadounidense.
“En comparación con los controles emparejados, los pacientes con ECF con crisis vaso-oclusivas recurrentes* presentaban unos costes sanitarios anuales ($67.282 frente a $4134) y vitales ($3,8 millones frente a $229.000 a lo largo de 50 años) significativamente más elevados, lo que pone de manifiesto la necesidad de tratamientos rentables que reduzcan las complicaciones clínicas en esta población de pacientes.". (C Udeze et al. 2023)[8]
* Una crisis vaso-oclusiva (COV), o crisis drepanocítica, se produce cuando los glóbulos rojos falciformes obstruyen los vasos sanguíneos pequeños. La restricción del flujo sanguíneo a tejidos y órganos provoca dolor intenso.
Sin embargo, eso subestima sus beneficios a largo plazo y el ahorro de costes para el sistema en una cantidad insondable. En febrero de 2023, Emilie puso sus asuntos en orden y se despidió de sus tres hijos.
En aquel momento sólo tenía 39 años, pero Emilie no creía que llegaría a los 40.th cumpleaños, y mucho menos 50, la esperanza de vida de una persona media con anemia falciforme grave.
La ley de Eroome contra la terapia génica
En comparación con el coste único de Emilie de ~$50.000, las dos terapias génicas de células falciformes aprobadas por la FDA, Casgevy (Vertex, Inc.) y Lyfgenia (blue bird bio, Inc.), tienen unos costes al por mayor de $2.100.000 y $3.000.000 (con garantía), respectivamente. Pero los costes no acaban ahí: las visitas médicas, los gastos hospitalarios de preacondicionamiento con quimio y el tratamiento, y luego los efectos secundarios relacionados con la posquimio, incluida la infertilidad, acumulan $100s de miles más.
La escasa aceptación por parte de los pacientes llevó a Blue Bird Bio, Inc. a ser "absorbida" por Carlyle por $30 millones. Los inversores llegaron a valorar la empresa en más de $10 mil millones. La Ley de Eroom ataca de nuevo.
El problema del tejido conjuntivo
La Ley de Ambrose se afianzó cuando un número cada vez mayor de pacientes que viven con enfermedades raras del tejido conectivo accedieron a sus ADRC en virtud de la Ley de Derecho a Probar de 2017. En concreto, los pacientes de Ambrose con síndrome de Ehlers-Danlos (EDS), síndrome de Nail-Patella (NPS) y síndrome de Marfan declararon mejoras exponenciales al tiempo que reducían sus costes de atención continuada, al igual que la duplicación de transistores en un microchip había hecho por la informática, gracias a Gordon Moore.
Lo más sorprendente es que los pacientes con variantes ultra raras de EDS -las que se observan en menos de una persona por millón- respondieron muy bien. Desde el punto de vista de las probabilidades, los ADRC invirtieron las probabilidades de respuesta escasa o nula de uno en un millón a aproximadamente nueve de cada diez que informaron de beneficios que les cambiaron la vida.
"Lo más importante es que realmente estoy mejor; lo que causaba mi deterioro físico ya no existe. Es asombroso.
Gracias por toda su ayuda y por todo lo que están haciendo para que este programa de terapia regenerativa se utilice ampliamente.." Anna - 60 años, artrocalasia EDS
"Estás aportando soluciones curativas a personas que se sentían desamparadas y desesperadas. Les estáis ayudando a vivir fuera de una existencia centrada en el cuerpo. Estoy muy orgullosa de ti.." - Sally - 48 años, EDS espondilodisplásico tipo I
"Yo era un inválido. Estoy mejorando poco a poco. Duermo de 6 a 8 horas seguidas, en lugar de despertarme cada dos horas con dolor, he dejado todos los medicamentos y puedo andar con bastón." - Melissa, 80 años, Síndrome de Ehlers-Danlos, Tipo Dermatosparaxis
Los extraordinarios resultados comunicados por los pacientes de Ambrose de ~25 pacientes con síndrome de Ehlers-Danlos, síndrome de Marfan, síndrome de la rótula ungueal y ~10 otros trastornos genéticos raros inspiraron nuestra audaz visión.[9] (Para más información, Una era dorada de la terapia ADRC para los trastornos raros del tejido conjuntivo está disponible previa solicitud. contact@ambrosecelltherapy.com )
Déficit de la Ley de Moore
Mientras que magnates de la alta tecnología como Jeff Bezos, Mark Zuckerberg y Sergey Brin han aprovechado la Ley de Moore para presumir de sus superyates, la Generación X, los Millennials, la Generación Z y la Generación Y contraen más enfermedades crónicas a edades más tempranas con cada generación sucesiva. Así pues, la Ley de Eroom afecta a todas nuestras vidas.
Razonamiento retrospectivo del modelo de negocio
“Lo contrario de una buena idea es otra buena idea". Rory Sutherland, Vicepresidente, Ogilvy UK
Los beneficios antes que los pacientes ha sido una buena idea para los accionistas de las grandes farmacéuticas. En 2024, Eli Lilly, AbbVie, Johnson & Johnson y otras siete empresas farmacéuticas de gran capitalización registraron más de $100.000 millones de beneficios sin pagar prácticamente impuestos en Estados Unidos.
En comparación, los pacientes pagan una media de 25% de sus ingresos en impuestos federales, estatales y locales. Para colmo de males, nuestros impuestos financian a los pagadores, es decir, Medicare, Medicaid y las compañías de seguros privadas. Luego, los pagadores pagan en exceso a las grandes farmacéuticas por medicamentos caros que no funcionan muy bien.
Pacientes antes que beneficios
Nuestra buena idea opuesta antepone los pacientes a los beneficios. Proponemos fijar el precio de nuestra terapia celular única en menos del 5% de los costes de por vida de los medicamentos para enfermedades raras y las terapias génicas. Para que quede claro, Ambrose pretende obtener beneficios, pero a cambio de crear valor para los pacientes, sus familias y la sociedad.
La Ley de Moore creó billones de dólares de valor para los accionistas, pero el sueño del Sr. Moore de que la potencia informática podría cambiar exponencialmente el mundo a mejor se quedó corto. Atrevidamente, postulamos que la Ley de Ambrose catalizará un ecosistema sanitario seguro y eficaz, vencerá a la Ley de Eroom y cambiará el mundo en homenaje a Gordon Moore.
[1] Basado en los resultados comunicados por los pacientes, los médicos y los familiares.
[2] Las citas de pacientes se editan para mayor claridad y brevedad. Se utilizan seudónimos para proteger la intimidad de los pacientes cuando así lo solicitan.
[3] Scannell et al. Diagnosing the decline in pharmaceutical R&D efficiency Nature Review/Drug Discovery Vol 11 Marzo 2012 191
[4] Howick, Jeremy et al. "Most healthcare interventions tested in Cochrane Reviews are not effective according to high quality evidence: a systematic review and meta-analysis." Revista de epidemiología clínica vol. 148 (2022): 160-169.
[5] Terry C & Dondarski K. Deloitte Be brave, Be bold Measuring the return from pharmaceutical innovation 15ª edición Marzo 2025
[6] Basado en datos comunicados por los pacientes que se consideran fiables
[7] A Golden Era of ADRC-Based Therapy for Genetic Disorders - disponible previa petición contact@ambrosecelltherapy.com
[8] Udeze, Chuka et al. "Economic and Clinical Burden of Managing Sickle Cell Disease with Recurrent Vaso-Occlusive Crises in the United States". Avances terapéuticos vol. 40,8 (2023): 3543-3558.
[9] Basado en datos comunicados por pacientes y cuidadores que se consideran fiables.
