توصية المجلس الاستشاري العلمي
“إن ملاحظة تعافي الأعراض لدى المرضى الذين عولجوا بخلايا الخلايا الجذعية الجذعية في علاج الخلايا الجذعية الوراثية الجذعية، كما هو موضح في حالة إميلي، يؤكد قدرة هذه الخلايا على التأثير بشكل عميق على علم وظائف الأعضاء بطرق لا تزال غير واضحة من الناحية الميكانيكية. وبصفتي عالمة ذات خبرة واسعة في إعادة البرمجة اللاجينية للخلايا الجذعية، أعتقد أن هذه الظاهرة تمثل فرصة مهمة للتحقيق المنهجي.
من خلال الكشف عن الآليات الجزيئية الكامنة وراء إعادة البرمجة التي يحركها مركز أبحاث الخلايا الجذعية المتطورة في الدماغ، يمكننا تحديد المؤشرات الحيوية أو الحالات الوراثية التي تتنبأ بنجاح العلاج. ولا يمكن لهذا الفهم أن يمكّننا من اختيار المرضى المستهدفين للعلاج بأبحاث الخلايا الجذعية المتطورة فحسب، بل يمهد الطريق لتطبيقات مبتكرة أوسع نطاقاً لهذا العلاج الخلوي الواعد.”
ماري {سيندي} فاراتش كارسون، دكتوراه.
أستاذ بجامعة رايس
مجلس أمبروز الاستشاري العلمي
“يُظهر نهج أمبروز للعلاج بالخلايا لعلاج المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية نادرة مثل حالة إميلي نتائج مدهشة. وينبغي تقييم الفرضية القائلة بأن خلايا أمبروز للعلاج بالخلايا الجذعية يمكن أن تعدل التعبير الجيني عن طريق التنظيم اللاجيني في تجارب سريرية صارمة.”
جياني سولداتي دكتوراه.
مؤسس ورئيس
المؤسسة السويسرية للخلايا الجذعية، كبير مسؤولي العلوم
أمبروز الرئيس التنفيذي للشؤون العلمية
“يشير التأثير العلاجي الملحوظ لزراعة الخلايا الجذعية ذاتية المنشأ للأمراض الوراثية النادرة المتنوعة مثل إيميلي إلى أنه - بالإضافة إلى التئام الجروح وآليات التعديل المناعي - تعدل الخلايا الجذعية ذاتية المنشأ التعبير الجيني الممرض لدى بعض المرضى.
هناك حاجة إلى إجراء تجربة سريرية معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تتضمن اختبارًا متقدمًا لعينات الخلايا قبل وبعد حقن مركز أبحاث الخلايا الجذعية النادرة لاختبار الفرضية القائلة بأن مركز أبحاث الخلايا الجذعية النادرة يحفز التعديلات اللاجينية المسؤولة - على الأقل جزئيًا - عن التحسن السريري لدى مرضى الأمراض النادرة.”
