Le "droit d'essayer" est une façon relativement nouvelle d'exprimer notre "droit à la vie" et notre "droit à la santé" fondamentaux. L'objectif des lois sur le droit d'essayer est d'éliminer les formalités administratives et d'élargir l'accès à des traitements susceptibles de sauver des vies, dans de nombreux cas, des années avant que les patients ne puissent normalement y avoir accès.

Le 30 mai 2018, le président Trump a signé un projet de loi humanitaire éclairé, le Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn et Matthew Bellina Right to Try Act of 2017 (Right to Try Act, l'ACT ou RTT).^[1] Nous y reviendrons dans un instant ; tout d'abord, un peu d'histoire qui a conduit à l'adoption de ce projet de loi :

Nos droits à la santé et à la vie sont reconnus internationalement depuis de nombreuses années :

• La Constitution de l'Organisation mondiale de la santé (OMS), adoptée en 1946, stipule ce qui suit, "...la possession du meilleur état de santé qu'il est capable d'atteindre constitue l'un des droits fondamentaux de tout être humain, quelles que soient sa race, sa religion, ses opinions politiques ou sa condition économique ou sociale".
• Deux ans plus tard, le droit à la vie et à la santé était abordé dans la Déclaration universelle des droits de l'homme des Nations unies : "Tout individu a droit à la vie, à la liberté et à la sécurité de sa personne. (article 3) et plus loin, "Toute personne a droit à un niveau de vie suffisant pour assurer sa santé, son bien-être et ceux de sa famille, notamment pour l'alimentation, l'habillement, le logement, les soins médicaux...". (Article 25)
• De nombreuses autres déclarations similaires, dont le Pacte international relatif aux droits économiques, sociaux et culturels de 1966, ont également reconnu notre droit à la santé.

La loi sur le droit d'essayer a été l'aboutissement d'une campagne nationale menée par l'Association européenne des droits de l'homme. Institut Goldwater. En tant que groupe de réflexion sur les politiques publiques, l'Institut Goldwater a été à l'origine de l'adoption de 40 lois sur le droit de juger.

Opportunités pour les patients 

L'objectif de la loi sur le droit d'essayer est de permettre aux patients en phase terminale ou atteints de maladies mortelles de prendre leur santé en main en ayant le droit et la possibilité de recourir à des traitements qui ne sont pas approuvés par la FDA. Grâce à l'adoption de cette loi, les patients atteints d'une maladie ou d'une affection potentiellement mortelle, qui ne remplissent pas les conditions requises pour participer à des essais cliniques et qui ont épuisé toutes les options thérapeutiques, selon l'avis de leur médecin, peuvent recevoir des médicaments et des thérapies expérimentales pour traiter leur maladie. Cependant, les patients doivent accéder à ces traitements par l'intermédiaire d'un médecin certifié, afin de protéger le patient.

Affections débilitantes et mettant la vie en danger 

Comme indiqué dans l'Acte^[2]Selon la FDA, les maladies mettant en jeu le pronostic vital englobent à la fois les maladies mettant en jeu le pronostic vital et les maladies gravement débilitantes. On entend par "menace pour la vie" les maladies ou affections pour lesquelles la probabilité de décès est élevée si l'évolution de la maladie n'est pas interrompue, ainsi que les maladies ou affections dont l'issue est potentiellement fatale et pour lesquelles le critère d'évaluation de l'essai clinique est la survie. Le critère de mise en danger de la vie n'exige pas que la maladie soit immédiatement mortelle ou qu'elle entraîne la mort immédiatement.

L'expression "gravement invalidant" désigne les maladies ou les affections qui entraînent une morbidité majeure et irréversible (le fait d'être malade).^[3] Dans l'ensemble, la loi sur le droit d'essayer a donné un nouvel espoir aux patients atteints de ces maladies qui pensaient qu'il n'y avait plus d'options thérapeutiques.

Autonomisation des patients - Diminution de la FDA 

La FDA reconnaît que son rôle dans ces cas est limité par la loi sur le droit d'essayer et que les entreprises pharmaceutiques, les promoteurs et les fabricants peuvent déterminer l'efficacité et la sécurité des médicaments expérimentaux.

Après la signature du projet de loi, le Dr Scott Gottlieb, alors commissaire de la FDA, a déclaré, "Notre mise en œuvre de la loi sur le droit d'essayer s'appuiera sur nos efforts de longue date pour aider les patients et les familles qui sont confrontés à des maladies ou à des conditions potentiellement mortelles, d'une manière qui vise à protéger leur autonomie, leur sécurité et la sécurité des autres personnes qui suivent leur chemin".^[4]

En réponse au Dr Gottlieb, le sénateur Johnson a écrit une lettre au commissaire. Il a souligné que l'intention de la loi sur le droit d'essayer était de donner aux patients les moyens d'agir : "Comme je l'ai dit clairement à mes collègues du Sénat et de la Chambre des représentants avant que chaque organe ne vote sur le § 204, cette législation vise fondamentalement à permettre aux patients de prendre des décisions en coopération avec leurs médecins et les développeurs de thérapies susceptibles de leur sauver la vie. Cette loi vise à réduire le pouvoir de la FDA sur la vie des gens, et non à l'accroître. Il est conçu pour fonctionner dans le cadre des réglementations, définitions et procédures d'approbation existantes de la FDA. Elle n'a pas pour but d'accorder plus de pouvoir à la FDA ou de lui permettre de rédiger de nouvelles orientations, règles ou réglementations qui limiteraient la capacité d'une personne atteinte d'une maladie potentiellement mortelle à accéder aux traitements. En vertu de cette loi, la surveillance de la FDA en ce qui concerne la sécurité des patients dans le cadre d'un essai de phase 1 reste inchangée ; les seuils actuels pour la réussite d'une telle phase d'essai restent inchangés. ^[5][6]

Par la suite, la FDA a reconnu l'existence de cette loi et donne désormais ce conseil aux patients : "Si vous êtes intéressé par le droit d'essayer, vous devriez discuter de cette voie avec votre médecin agréé. Par ailleurs, dans un courriel adressé au personnel de la FDA, Janet Woodcock, directrice du Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments de l'agence, a demandé à son personnel d'adresser toute demande de renseignements sur la nouvelle loi aux entreprises pharmaceutiques.

Système de traitement cellulaire Celution  

AMBROSE accède à la population mixte de cellules souches et régénératives dans la graisse du patient (tissu adipeux) en utilisant le système Celution. Cette préparation cellulaire est appelée cellules souches et régénératives dérivées du tissu adipeux (ADRC). Les ADRC traitées avec le système Celution® répondent aux critères de la loi. L'utilisation des ADRC traitées par Celution a été approuvée dans le cadre d'essais d'innocuité de phase 1/2 menés par la FDA.

Les autres qualités de Celution sont, entre autres, les suivantes :

• Approbation des dispositifs de classe 3 par le ministère japonais de la santé, du travail et de la protection sociale (MHLW)
• Des chercheurs et des cliniciens japonais, y compris des hôpitaux universitaires de premier plan tels que l'Université de Tokyo et l'Université de Nagoya, ont déclaré avoir traité plus de 4 000 patients atteints d'une série de maladies chroniques avec des ADRC traités par Celution.^[7]
• Approbation du marquage CE dans plus de 40 pays.
• Les chercheurs ont publié plus de 90 Études ou rapports de cas sur le système Celution couvrant un large éventail de maladies chroniques.^[8]
• Au cours des 12 années qui se sont écoulées depuis que Celution a été approuvé en Europe et au Japon, aucun événement indésirable lié aux cellules n'a été signalé.

En résumé, notre droit d'essayer est fondamental pour notre santé et notre bien-être. Ambrose Cell Therapy fournit des traitements basés sur l'ADRC en vertu de la loi sur le droit d'essayer, conformément à sa mission : Aider les personnes atteintes de maladies chroniques dégénératives à améliorer leurs symptômes, leurs fonctions et leur qualité de vie grâce à la thérapie par cellules souches adultes..