Recommandation du conseil scientifique
“L'observation d'une rémission des symptômes chez les patients traités par ADRC, illustrée dans le cas d'Émilie, souligne le potentiel de ces cellules à influencer profondément la physiologie d'une manière qui n'est pas encore claire sur le plan mécanique. En tant que scientifique ayant une grande expérience de la reprogrammation épigénétique des cellules souches, je pense que ce phénomène présente une opportunité critique pour une investigation systématique.
En élucidant les mécanismes moléculaires qui sous-tendent la reprogrammation induite par l'ADRC, nous pourrions identifier des biomarqueurs ou des conditions génétiques qui prédisent le succès du traitement. Cette compréhension pourrait non seulement permettre une sélection ciblée des patients pour la thérapie ADRC, mais aussi ouvrir la voie à des applications plus larges et innovantes de cette thérapie cellulaire prometteuse”.”
Mary {Cindy) Farach Carson, Ph.D.
Professeur Université de Rice
CONSEIL SCIENTIFIQUE D'AMBROSE
“L'approche d'Ambrose Cell Therapy pour traiter les patients atteints de maladies génétiques rares comme celle d'Émilie donne des résultats surprenants. L'hypothèse selon laquelle les ADRC pourraient moduler l'expression des gènes par le biais d'une régulation épigénétique devrait être évaluée dans le cadre d'essais cliniques rigoureux.”
Gianni Soldati Ph.D.
FONDATEUR ET PRÉSIDENT DE LA
FONDATION SUISSE POUR LES CELLULES SOUCHES, CHIEF SCIENCE OFFICER
AMBROSE DIRECTEUR SCIENTIFIQUE
“L'effet thérapeutique remarquable de la transplantation autologue d'ADRC pour diverses maladies génétiques rares comme celle d'Emilie suggère que - en plus des mécanismes de cicatrisation et d'immunomodulation - les ADRC modifient l'expression des gènes pathogènes chez certains patients.
Un essai clinique approuvé par la FDA, comprenant des tests avancés sur des échantillons de cellules avant et après la perfusion d'ADRC, afin de vérifier l'hypothèse selon laquelle les ADRC induisent des modifications épigénétiques responsables - au moins en partie - de l'amélioration clinique chez les patients atteints de maladies rares, s'impose”.”
