Empfehlung des wissenschaftlichen Beirats
“Die Beobachtung, dass bei ADRC-behandelten Patienten die Symptome zurückgehen, wie im Fall von Emilie, unterstreicht das Potenzial dieser Zellen, die Physiologie in einer Weise zu beeinflussen, die mechanistisch noch unklar ist. Als Wissenschaftler mit umfassender Erfahrung in der epigenetischen Reprogrammierung von Stammzellen glaube ich, dass dieses Phänomen eine wichtige Gelegenheit für eine systematische Untersuchung darstellt.
Indem wir die molekularen Mechanismen entschlüsseln, die der ADRC-gesteuerten Reprogrammierung zugrunde liegen, könnten wir Biomarker oder genetische Bedingungen identifizieren, die den Behandlungserfolg vorhersagen. Dieses Verständnis könnte nicht nur eine gezielte Patientenauswahl für die ADRC-Therapie ermöglichen, sondern auch den Weg für breitere, innovative Anwendungen dieser vielversprechenden Zelltherapie ebnen.”
Mary {Cindy) Farach Carson, Ph.D.
Professorin an der Rice University
WISSENSCHAFTLICHER BEIRAT VON AMBROSE
“Der Ansatz von Ambrose Cell Therapy zur Behandlung von Patienten mit seltenen genetischen Störungen wie der von Emilie zeigt überraschende Ergebnisse. Die Hypothese, dass ADRCs die Genexpression durch epigenetische Regulierung modulieren könnten, sollte in strengen klinischen Studien untersucht werden.”
Gianni Soldati Ph.D.
GRÜNDER UND PRÄSIDENT DER
STAMMZELLSTIFTUNG SCHWEIZ, CHIEF SCIENCE OFFICER
AMBROSE CHIEF SCIENTIFIC OFFICER
“Die bemerkenswerte therapeutische Wirkung der autologen ADRC-Transplantation bei verschiedenen seltenen genetischen Erkrankungen wie Emilie deutet darauf hin, dass - zusätzlich zur Wundheilung und zu immunmodulatorischen Mechanismen - ADRCs bei bestimmten Patienten die pathogene Genexpression verändern.
Eine von der FDA zugelassene klinische Studie, die fortgeschrittene Zellprobentests vor und nach der ADRC-Infusion umfasst, um die Hypothese zu testen, dass ADRCs epigenetische Veränderungen bewirken, die - zumindest teilweise - für die klinische Verbesserung bei Patienten mit seltenen Krankheiten verantwortlich sind, ist erforderlich.”
