Il "diritto alla sperimentazione" è un modo relativamente nuovo di esprimere il nostro fondamentale "diritto alla vita" e "diritto alla salute". Lo scopo delle leggi sul diritto alla sperimentazione è quello di eliminare la burocrazia e ampliare l'accesso a trattamenti potenzialmente salvavita, in molti casi, anni prima che i pazienti possano accedervi.

Il 30 maggio 2018, il Presidente Trump ha firmato una legge umanitaria illuminata, la Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn e Matthew Bellina Right to Try Act del 2017 (Right to Try Act, ACT o RTT).^[1] Per saperne di più su questo punto, prima di tutto, un po' di storia che ha portato all'approvazione del disegno di legge:

I nostri diritti alla salute e alla vita sono riconosciuti a livello internazionale da molti anni:

• Nella Costituzione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 1946, si legge, "...il godimento del più alto livello di salute raggiungibile è uno dei diritti fondamentali di ogni essere umano senza distinzione di razza, religione, credo politico, condizione economica o sociale".
• Solo due anni dopo, il diritto alla vita e alla salute è stato inserito nella Dichiarazione universale dei diritti umani delle Nazioni Unite: "Ogni individuo ha diritto alla vita, alla libertà e alla sicurezza della propria persona". (Articolo 3) e inoltre, "Ogni individuo ha diritto a un tenore di vita sufficiente a garantire la salute e il benessere proprio e della sua famiglia, con particolare riguardo all'alimentazione, al vestiario, all'abitazione e alle cure mediche...". (Articolo 25)
• Molte altre dichiarazioni simili, tra cui il Patto internazionale sui diritti economici, sociali e culturali del 1966, hanno riconosciuto il nostro diritto alla salute.

La legge sul diritto alla prova è stata il culmine di una campagna nazionale guidata dal Istituto Goldwater. In qualità di think tank di politica pubblica, il Goldwater Institute è stato l'artefice dell'approvazione di 40 leggi sul diritto alla prova.

Opportunità per i pazienti 

Lo scopo del Right to Try Act è quello di consentire ai pazienti malati terminali o affetti da malattie potenzialmente letali di assumere il controllo della propria salute, avendo il diritto e l'opportunità di richiedere trattamenti non approvati dalla FDA. Grazie all'approvazione di questa legge, i pazienti affetti da malattie o condizioni potenzialmente letali, che non hanno i requisiti per accedere agli studi clinici e che hanno esaurito tutte le opzioni terapeutiche, secondo quanto stabilito dal loro medico, possono ricevere farmaci e terapie sperimentali per trattare le loro condizioni. Tuttavia, i pazienti devono accedere a questi trattamenti attraverso un medico certificato, a tutela del paziente.

Condizioni pericolose per la vita e debilitanti 

Come indicato nella legge^[2]L'ambito di applicazione dell'FDA per le malattie a rischio di vita comprende sia le condizioni di pericolo di vita che quelle gravemente debilitanti. Per pericolo di vita si intendono malattie o condizioni in cui la probabilità di morte è elevata a meno che non si interrompa il decorso della malattia, e malattie o condizioni con esiti potenzialmente fatali, in cui l'endpoint dell'analisi della sperimentazione clinica è la sopravvivenza. Il criterio di pericolo di vita non richiede che la malattia sia immediatamente pericolosa per la vita o che provochi immediatamente la morte.

Per "gravemente debilitanti" si intendono le malattie o le condizioni che causano una grave morbilità irreversibile (la condizione di essere malati).^[3] Nel complesso, il Right to Try Act ha dato nuove speranze ai pazienti affetti da queste patologie che credevano di non avere più opzioni terapeutiche.

Responsabilizzare i pazienti - Ridurre la FDA 

La FDA riconosce che il suo ruolo in questi casi è limitato dal Right to Try Act e che le aziende farmaceutiche, gli sponsor e i produttori possono determinare l'efficacia e la sicurezza dei farmaci sperimentali.

Dopo la firma della legge, il dottor Scott Gottlieb, allora commissario della FDA, ha dichiarato, "La nostra attuazione del Right to Try Act si baserà sui nostri sforzi di lunga data per aiutare i pazienti e le famiglie che si trovano ad affrontare malattie o condizioni potenzialmente letali, in un modo che cerca di proteggere la loro autonomia, la loro sicurezza e la sicurezza di altre persone che seguono il loro percorso."^[4]

In risposta al Dr. Gottlieb, il Senatore Johnson ha scritto una lettera al Commissario. Ha sottolineato che l'intenzione del Right to Try Act è quella di responsabilizzare i pazienti: "Come ho detto chiaramente ai miei colleghi del Senato e della Camera prima che ciascuno di essi votasse il § 204, questa legislazione è fondamentalmente volta a dare ai pazienti la possibilità di prendere decisioni in collaborazione con i loro medici e con gli sviluppatori di terapie potenzialmente salvavita. Questa legge intende diminuire il potere della FDA sulla vita delle persone, non aumentarlo. È stato concepito per operare nell'ambito delle normative, delle definizioni e dei processi di approvazione esistenti della FDA. Non intende conferire alla FDA maggiori poteri o consentirle di redigere nuove linee guida, norme o regolamenti che limiterebbero l'accesso ai trattamenti da parte di persone affette da una malattia potenzialmente letale. In base a questa legge, la supervisione dell'FDA per quanto riguarda la sicurezza del paziente all'interno di una sperimentazione di fase 1 rimane invariata; le attuali soglie per il completamento con successo di tale fase di sperimentazione rimangono invariate". ^[5][6]

In seguito, la FDA ha riconosciuto la legge e ora fornisce questo consiglio ai pazienti: "Se siete interessati al Diritto di Tentativo, dovete discutere questo percorso con il vostro medico abilitato". Inoltre, in un'e-mail inviata al personale della FDA, Janet Woodcock, direttrice del Center for Drug Evaluation and Research dell'agenzia, ha detto al personale di indirizzare qualsiasi richiesta di informazioni sulla nuova legge alle aziende farmaceutiche.

Sistema di trattamento delle cellule Celution  

AMBROSE accede alla popolazione mista di cellule staminali e rigenerative presenti nel grasso del paziente (tessuto adiposo) utilizzando il sistema Celution. Questa preparazione cellulare è chiamata cellule staminali e rigenerative di derivazione adiposa (ADRC). Le ADRC trattate con il sistema Celution® soddisfano i criteri della legge. Le ADRC trattate con Celution sono state approvate per l'uso in studi di sicurezza di fase 1/2 della FDA.

Ulteriori bonafides di Celution includono, ma non si limitano a:

• Approvazione del dispositivo di classe 3 da parte del Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare giapponese (MHLW)
• Ricercatori e medici giapponesi, tra cui importanti ospedali accademici come l'Università di Tokyo e l'Università di Nagoya, riferiscono di aver trattato oltre 4.000 pazienti affetti da diverse patologie croniche con le ADRC trattate da Celution.^[7]
• Approvazione del marchio CE in oltre 40 paesi a livello internazionale.
• I ricercatori hanno pubblicato oltre 90 Studi sul sistema Celution o rapporti di casi che coprono un'ampia gamma di malattie croniche.^[8]
• Nei 12 anni successivi all'approvazione di Celution in Europa e Giappone, non è stato segnalato alcun evento avverso legato alle cellule.

In sintesi, il nostro Diritto alla Prova è fondamentale per la nostra salute e il nostro benessere. Ambrose Cell Therapy fornisce trattamenti basati sull'ADRC ai sensi della legge sul diritto alla sperimentazione, in linea con la nostra missione: Aiutare le persone affette da malattie cronico-degenerative a migliorare i sintomi, la funzionalità e la qualità della vita utilizzando la terapia con cellule staminali adulte..